Logro científico: restauran por primera vez, la vista de una persona ciega con terapia génica

En el estudio, los investigadores administraron un virus adenoasociado por vía intravítrea, el cual se encontraba cargado con proteínas sensibles a la luz.

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Un hombre, que actualmente tiene 58 años, hace décadas perdió la vista a causa de retinosis pigmentaria, una enfermedad genética que provoca la pérdida de la visión debido a alteraciones en las células fotorreceptoras. Si bien el hombre no podía distinguir las cosas, si tenía la capacidad de distinguir la luz de la oscuridad.

Hoy, gracias a la terapia génica y pulsos de luz que estimulan el ojo, el hombre pudo recuperar parcialmente su vista. Lo novedoso aquí es que es la primera vez que se emplea dicha técnica para tratar una afección de este tipo.

«Presentamos la primera evidencia de que la inyección de un vector de terapia génica que expresa un sensor optogenético combinado con el uso de gafas estimulantes de la luz puede restaurar parcialmente la función visual en un paciente con retinosis pigmentaria que tenía una agudeza visual de solo percepción de la luz», explicó el equipo en su artículo publicado en la revista Nature.

En el estudio, los investigadores administraron un virus adenoasociado por vía intravítrea, el cual se encontraba cargado con proteínas sensibles a la luz, las cuales tuvieron la función de estimular la percepción de la luz en las células de la retina dañadas del hombre. Después, en una segunda etapa, el equipo estimuló el ojo con ráfagas de luz a través de unas gafas especiales.

La configuración experimental. (Sahel et al., Nature Medicine, 2021)

Durante todo el tiempo, el hombre usó una gorra electroencefalográfica no invasiva que proporcionaba una lectura de la actividad neuronal. «Las gafas estimulantes capturan imágenes del mundo visual utilizando una cámara neuromórfica que detecta cambios de intensidad, píxel a píxel, como eventos distintos; y las grabaciones de la electroencefalografía sugirieron que la actividad de la retina provocada por la estimulación optogenética se propaga a la corteza visual primaria y modula su actividad», explica el Dr. José-Alain Sahel, oftalmólogo de la Universidad de Pittsburgh y autor principal del estudio.

Aunque esta fue una prueba experimental exitosa, el equipo está consciente de que aún faltan pruebas por hacer antes de que pueda emplearse en los pacientes como tratamiento para la recuperación de la vista. Sin embargo, los resultados vistos mediante el empleo de vectores cargados con proteínas especializadas para la visión, da una esperanza para futuros tratamientos.

La investigación fue publicada en Nature.

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